알바이오, '조인트스템' 국내3상 본격 돌입

알바이오는 지난달 30일 '조인트스템'에 대한 국내 3상에 돌입한 가운데 개발책임자인 라정찬 박사와 핵심연구원들이 참여한 가운데 충북보은 속리산에서 우수의약품생산기준(GMP) 확대회의를 가졌다.

'조인트스템'은 중증퇴행성관절염 환자들이 수술이 아닌 간단한 주사로 치료하는 줄기세포치료제로 지난 2014년 미국 FDA에서 2상 승인을 받은데 이어 국내 식품의약품안전처로부터는 지난1월 임상3상계획 승인을 받은 바 있다.

특히 중증퇴행성관절염 치료제인 '조인트스템'은 지난 6월 강동경희대병원에서 연구윤리심의위원회(IRB)를 거쳐 첫 환자등록을 한 이후, 충북대병원(7월), 강남세브란스병원·경상대병원·삼성서울병원(8월) 등에서 환자모집과 임상시험을 개시했다.

또 계명대학교 동산병원이 지난 9월 임상시험을 개시한데 이어 경희대학교병원과 영남대학교병원, 전북대학교병원, 중앙대학교병원, 서울성모병원 등 전국 12개 병원에서 중중 퇴행성관절염환자 260명을 연말까지 모집 완료해 임상시험을 진행한다.

이번 임상시험은 중증 무릎 퇴행성관절염 환자를 무작위로 배정해 이중눈가림 및 위약 대조방식으로 진행되며, 6개월 간의 추적관찰을 통해 '조인트스템'의 유효성과 안전성을 확증하게 된다.

알바이오는 임상시험 종료 후에는 위약 투여군 환자들이 '조인트스템'을 투여 받을 수 있는 별도의 임상시험에 참여할 수 있도록 하고 현행 줄기세포치료제에 대한 법규 및 식약처 고시에 따라 시행하는 5년간의 장기 추적조사에도 참여할 수 있도록 환자에 대한 책임은 물론, 윤리적 하자가 없는 임상시험을 진행할 계획이다.

임상시험 과정에서 환자가 '조인트스템'을 투여 받았는지 여부는 의료진의 추적관찰 종료 후 확인할 수 있으며, 대상자 선정기준은 별도의 기준을 통해 무릎 퇴행성관절염에 확증된 자로 일정기준을 만족하는자와 엑스레이 검사 결과, 퇴행성관절염 정도가 켈그렌 앤 로렌스 등급이 3등급인 자이다.

라정찬 박사는 이날 GMP회의 자리에서 "사람의 생명과 윤리라는 측면에서 바이오 분야에서 99점은 0점이나 마찬가지이다. 반드시 100점을 받아야 한다"면서 "국내 임상3상 성공을 위해 특단의 각오로 임하자"고 말했다.

그는 이어 "이번 임상시험은 우리 기술과 자본으로 개발한 토종 자가성체줄기세포 기술이 세계적인 블록버스터급 바이오 제제로 탄생하는 의미있는 계기가 될 것"이라며 "임상시험을 성공적으로 마쳐 난치병 치료의 신기원에 도전하는 우리의 노력이 공정하게 평가받고, 나아가 2021년 시판을 위해 최선의 노력을 다하자"고 강조했다.

한편, 알바이오의 성체줄기세포기술은 2005년 서울대학교로부터 지방조직유래 중간엽 줄기세포의 배양기술을 이전 받아 기술 상용화를 위한 자체 연구개발을 통해 대량제조를 위한 공정개발, 표준화 기술이 완성됐다.